Nová liečba pre deti s poškodeným mozgom

Začiatkom minulého roka bola spustená prvá slovenská klinická štúdia, v rámci ktorej malým pacientom trpiacim detskou mozgovou obrnou pomáhajú kmeňové bunky z vlastnej pupočníkovej krvi. Jedným z nich je aj Alex z Trenčína, ktorý dostal ako prvé dieťa v rámci tejto štúdie bunky zo svojho pupočníka v máji 2014.

18.04.2015 06:00
krv Foto:
Ilustračné foto.
debata

Malý Alex dostal trinásť dní po pôrode zápal mozgových blán. „Bol veľmi nepokojný, nechcel piť, mal zvýšenú teplotu,“ spomína si jeho mama. Po tom, čo ho preliečeného prepustili domov, zápal sa mu vrátil. „Lekári mi vysvetľovali, že ide o baktériu, ktorá sa dokáže v tele takpovediac ukryť a antibiotiká ju nenájdu.“ Diagnóza – postinfekčný hydrocefalus. Hydrocefalus je stav, keď sa v mozgu hromadí tekutina. Sonografia hlavičky ukázala výrazne zväčšené mozgové komory. V Detskej fakultnej nemocnici v Bratislave ho museli operovať a odviesť nadbytočný likvor z hlavičky. Pri hydrocefale je veľké riziko poškodenia mozgu. „Lekári sa k tomu nikdy nevyjadrili, pretože každé dieťa sa vyvíja inak. Veľmi skoro sme však zistili, že nebude v poriadku. Nefixoval pohľad, neotáčal sa.“

Dnes trojročný Alex má staršieho šesťročného brata Dávida. Ten mal na mozgu nádor, našťastie nezhubný, a ako 20-mesačného ho operovali. Dnes je úplne v poriadku a v septembri by mal nastúpiť do školy. Malý Alex nemal toľko šťastia. Detská mozgová obrna znamená fyzické, alebo aj mentálne postihnutie. Ide o rôzne formy ochrnutia, zmeny v psychomotorickom vývoji, dokonca epileptické záchvaty. DMO sa nedá vyliečiť, zmierňujú sa len príznaky, resp. následky mozgového poškodenia.

Klinická štúdia v Amerike

Rodičia dali obidvom deťom pri pôrode odobrať pupočníkovú krv. Po prvý raz ich k tomu viedla reklama, po druhý raz diagnóza staršieho syna. Neskôr sa dozvedeli o tom, že na prestížnej americkej univerzitnej klinike Duke University Hospital v Durhame prebieha nádejná klinická štúdia. Klinika získala grant na experimentálnu liečbu približne 120 pacientov kmeňovými bunkami z vlastnej pupočníkovej krvi. Tri roky trvajúca štúdia by mala poskytnúť objektívnu odpoveď na to, či sú schopné kmeňové bunky z pupočníkovej krvi pomôcť pacientom trpiacim detskou mozgovou obrnou.

Alexa však do tejto dvojito zaslepenej štúdie v Amerike neprijali. Dvojito zaslepená znamená, že pacienti, ale ani samotní lekári nevedia, komu podávajú v rámci terapie kmeňové bunky z pupočníkovej krvi a komu len placebo (neúčinnú látku, ktorá musí vyzerať ako pupočníková krv). Aj preto štúdia v Durhame trvá minimálne tri roky, pretože prvý rok dostane len polovica pacientov skutočnú pupočníkovú krv a druhá len neúčinnú látku, aby bolo možné porovnávať. Neskôr podajú kmeňové bunky aj zvyšnej polovici liečenej dovtedy len placebom a relatívne dlhý čas trvá aj vyhodnotenie liečebného efektu.

Nelly Vadovičová s rodičmi. Foto: archív
Nelly Vadovičová Nelly Vadovičová s rodičmi.

Alex nespĺňal potrebné kritériá. Do americkej štúdie sa dostala napríklad Slovenka Nelly Vadovičová z Voderád (písali sme o nej v máji 2013, článok je na webe pod titulkom Nelly dostala vlastnú pupočníkovú krv – pozn. red.). Nadšená školáčka, u ktorej nikto nedúfal, že bude vôbec chodiť a zrozumiteľne rozprávať, pôjde toto leto do Durhamu po tretíkrát – na vyhodnotenie štúdie.

Nádejná liečba na Slovensku

Slovenské deti s DMO však dostali ďalšiu šancu. Začiatkom roka 2014 sa spustila klinická štúdia v Detskej fakultnej nemocnici na bratislavských Kramároch. „Ide o liečbu pacientov s detskou mozgovou obrnou pomocou ich vlastných kmeňových buniek. Potrvá päť rokov a do štúdie by malo byť postupne zaradených 50 detí, ktoré majú uskladnenú vlastnú pupočníkovú krv,“ vysvetľuje RNDr. Zuzana Halásová, PhD., medicínska manažérka Slovenského registra placentárnych krvotvorných buniek Eurocord-Slovakia. Minulý rok dostalo svoju pupočníkovú krv odobratú pri pôrode päť detí, prvý bol Alex. Odborníci postupne vyberajú ďalších pacientov od 1 do 8 rokov so spastickým typom DMO, ktoré majú neprogresívnu, čiže nezhoršujúcu sa motorickú poruchu.

„Pri zaradení do štúdie sa zohľadňujú rôzne ďalšie parametre, dieťa nesmie mať vrodené ochorenie, transplantát musí mať určitý minimálny počet buniek a podobne,“ dodáva RNDr. Halásová. Pupočníková krv sa rozmrazí a podá vo forme infúzie do žily. Často nie je potrebná ani anestézia, závisí od žilového prístupu. Narkóza je však potrebná, keď deťom robia magnetickú rezonanciu mozgu. Tá je potrebná na vyhodnotenie pred podaním pupočníkovej krvi a v určenom čase po ňom. „Slovenská štúdia je otvorená, naše deti nedostávajú placebo,“ hovorí odborníčka. „Americká štúdia je obrovská a jej výsledky budú smerodajné pre celý svet. Cieľom našej štúdie je priblížiť túto formu liečby slovenským deťom.“

„Mám pocit, že synčekov vývoj sa po podaní pupočníkovej krvi naštartoval,“ myslí si Alexova mama. „Predtým mal iný výraz tváre, viac slintal, teraz je zvedavý, dokáže dlhšie udržať pozornosť, je stabilnejší, veľa komunikuje. Ja verím, že mu to pomohlo.“ Súhlasí s ňou aj Alexova fyzioterapeutka Hedviga Szeleová zo Šamorína: „Alexa poznám 2,5 roka, chodí ku mne odmalička. Dovtedy bol uzavretý, nevnímal okolie, jeho mentálna stránka vždy zaostávala za telesnou. Dnes zreteľnejšie komunikuje, začal používať jemnú motoriku, usmeje sa, ak sa mu niekto prihovorí. Tým, že sa viac zaujíma o vonkajší svet, napreduje aj pohybovo, má stabilnejší sed, dokáže využiť ruky, nohy. Podanie pupočníkovej krvi považujem za štart, impulz, po ktorom záleží na rodičoch a odborníkoch, nakoľko začnú stimulovať mozog dieťaťa. Ten má veľkú možnosť neuroplasticity. Ja si pamätám, aké bolo tempo jeho napredovania – a dnes sa znásobilo. Takže dúfajme, že toto je len začiatok.“

Klinická štúdia pre deti s detskou mozgovou obrnou

  • 50+ slovenských detí v klinickej štúdii na DMO
  • 3 500 eur a viac – náklady na liečbu jedného dieťaťa
  • 4 deti s DMO v rámci experimentálnej liečby v Spojených štátoch
  • 15 000 eur a viac náklady na liečbu jedného pacienta v Duke University Hospital

(Zdroj: Cord Blood Center)

© Autorské práva vyhradené

debata chyba
Viac na túto tému: #detská mozgová obrna #pupočníková krv