Očakáva sa, že tri roky trvajúca štúdia poskytne objektívnu odpoveď na to, či sú schopné kmeňové bunky z pupočníkovej krvi pomôcť pacientom trpiacim detskou mozgovou obrnou.
Rôznych pokusov o experimentálnu liečbu poškodenia mozgu, čo je vlastne podstata detskej mozgovej obrny, kmeňovými bunkami z vlastnej pupočníkovej krvi už bolo viacero. Napr. v Európe, konkrétne v Nemecku, ju dostal jednoročný chlapec s týmto zdravotným problémom už v roku 2005. Objektívny výsledok takejto terapie však môže dať jedine dvojito zaslepená klinická štúdia.
Dvojito zaslepená znamená, že pacienti, ale ani samotní lekári nevedia, komu podávajú v rámci terapie kmeňové bunky z pupočníkovej krvi a komu len placebo (neúčinnú látku, ktorá musí vyzerať ako pupočníková krv). Aj preto štúdia v Durhame potrvá minimálne tri roky, pretože prvý rok dostane len polovica pacientov skutočnú pupočníkovú krv a druhá len neúčinnú látku, aby bolo možné porovnávať, neskôr podajú kmeňové bunky aj zvyšnej polovici liečenej dovtedy len placebom a relatívne dlhý čas trvá aj vyhodnotenie liečebného efektu. Preto nikto nevie, či Slovenka Nelly z Voderád v okrese Trnava dostala teraz v máji do žily reálne kmeňové bunky z vlastnej pupočníkovej krvi, alebo len placebo.
Nelly Vadovičová sa narodila kliešťovým pôrodom po bezproblémovom tehotenstve a museli ju napojiť na umelú pľúcnu ventiláciu. Z nemocnice ju prepustili s tým, že je v poriadku. „Rok sme sa tešili zo zdravého dievčatka,“ spomína jej otec Enrico Vadovič. „Zaostávala vo vývoji, všade nás však ubezpečovali, že všetko je v poriadku.“ Až na vyšetrení v ortopedickej ambulancii sa rodičia dozvedeli, že ich v tom čase ročná dcéra prekonala detskú mozgovú obrnu a preto je logické, že sa neotáča, nesedí a nechodí.
Detská mozgová obrna znamená, že tesne pred pôrodom, počas neho či krátko po ňom mal mozog dieťaťa nedostatok kyslíka, čo sa prejaví poruchou v zasiahnutej oblasti. „Hovorí sa tomu hypoxicko-ischemické poškodenie mozgu a táto diagnóza má veľmi rôznorodé príznaky,“ konštatuje primárka Kliniky detskej neurológie DFNsP v Bratislave MUDr. Jaroslava Payerová. Ide o rôzne formy ochrnutia, zmeny v psychomotorickom vývoji, dokonca epileptické záchvaty. DMO sa nedá vyliečiť, zmierňujú sa len príznaky, resp. následky mozgového poškodenia.
Foto: archív rodiny
Prvým slovenským dieťaťom, ktoré dostalo vlastnú pupočníkovú krv v rámci regeneratívnej medicíny, bol dvojročný chlapec. Kmeňové bunky mu podali v lete v roku 2011 práve na Duke Univesity Medical Center, kde už dostalo mimo klinickej štúdie kmeňové bunky z vlastnej pupočníkovej krvi 150 takýchto pacientov. Do klinickej štúdie ich teraz bolo vybraných 120, medzi nimi aj Nelly, pretože pacienti zaradení do štúdie musia spĺňať presne určené kritériá.
Mimochodom, aj na Slovensku sa pod odborným dohľadom lekárov uskutoční klinická štúdia s vlastnou pupočníkovou krvou pre pacientov s DMO. Jej predpokladané trvanie sa odhaduje na 5 rokov. Kritérií pre zaradenie pacienta je viac, k najdôležitejším patria diagnóza detskej mozgvej obrny spastického alebo zmiešaného typu, vek pacienta 1 – 12 rokov a dostupnosť transplantátu vlastnej pupočníkovej krvi. Transplantácia krvotvorných buniek z pupočníkovej krvi sa podáva do žily podobne ako transfúzia krvi. „Ide nám o to, aby pupočníková krv nebola len uchovávaná, ale aj využitá na liečbu,“ dodáva RNDr. Miroslav Kubeš, CSc., zástupca Cord Blood Center, s.¤r.¤o., v Bratislave.
V utorok 7. mája tohto roka podali Nelly Vadovičovej v Dukovom detskom zdravotnom centre (Duke Childrens Health Center) infúziu s vlastnými krvotvornými bunkami alebo placebom, ktorej podanie trvalo asi 10 minút. „Všetko prebehlo ok, bez alergickej reakcie,“ spomína jej mama Marianna.
Dievčatko celý proces prespalo, pretože predtým dostalo sedatíva kvôli vyšetreniu magnetickou rezonanciou. V súčasnosti je už malá bojovníčka zas doma a jej rodičia dúfajú v zlepšenie jej zdravotného stavu. Po roku musí do Ameriky vycestovať zas a neskôr aj do tretice.
Nie všetci odborníci sú nadšení
Nadšenie z privátnych odberov pupočníkovej krvi, za ktoré rodičia platia, aby bol transplantát k dispozícii výlučne pre ich vlastné dieťa, „nezdieľajú“ všetci odborníci. Doc. MUDr. Martin Mistrík, CSc., z Kliniky hematológie a transfuziológie FNsP Bratislava-Petržalka, nám zaslal materiál určený pre Národné centrum zdravotníckych informácií a z ktorého vyberáme: „V prípade detskej mozgovej obrny štúdie preukázali neškodnosť autológnej (vlastnej) pupočníkovej krvi bez toho, aby ku dnešnému dňu vyvodili závery o jej prínose. Čo sa týka diabetu, neboli zverejnené žiadne údaje ukazujúce akákoľvek prínos vlastnej pupočníkovej krvi. Čo sa týka chorôb v dospelom veku, použitie vlastnej pupočníkovej krvi čelí viacerým problémom – použiteľný objem je veľmi obmedzený a otázna je kvalita dlhodobo skladovanej pupočníkovej krvi.“
Foto: Dávid Popovič
Materiál sa stavia kriticky ku súkromnému uskladneniu pupočníkovej krvi pre vlastnú potrebu „za účelom dosiahnutia zisku“ a s odôvodnením, že „z verejnej banky (spomedzi vyše 1 700 transplantátov) už bolo expedovaných viac ako 20 jednotiek na nepríbuzenské transplantácie, zatiaľ kým z privátnej banky (spomedzi vyše 10-tisíc transplantátov) sa doposiaľ použili tri na netransplantačné podporné alebo experimentálne postupy“.