Proti Parkinsonovi zabrala génová terapia

Po prvý raz sa podarilo preukázať, že moderná génová terapia by mohla byť spôsobom liečby Parkinsonovej choroby. Klinickú štúdiu na malej vzorke 45 pacientov v pokročilom štádiu ochorenia vykonali americkí vedci z Feinsteinovho inštitútu pre lekársky výskum. Použili pritom vírus, ktorý do mozgových buniek vniesol gény a tie pomohli zredukovať symptómy Parkinsonovej choroby. O výsledkoch informovali v špecializovanom odbornom žurnále The Lancet Neurology.

19.03.2011 07:00
Parkinsonova choroba, pacient, lekár, manželia,... Foto:
Ľuďom postihnutým Parkinsonovou chorobou má pomáhať génová terapia. Americký vedci vytvorili neškodný vírus, ktorý pomáha mozgovým bunkám chorých.

Vo svete trpí Parkinsonovou chorobou vyše šesť miliónov ľudí. Na Slovensku ich počet dosahuje asi trinásťtisíc. Pri Parkinsonovom ochorení začína z dosiaľ neznámych príčin klesať množstvo nervových buniek produkujúcich dopamín. Výsledkom je nerovnováha dopamínu vyúsťujúca do straty koordinácie pohybov. Pre lekárov je ťažké toto ochorenie včas diagnostikovať pretože prvotné symptómy sú veľmi nepatrné.

V súčasnosti je Parkinson neliečiteľný. Je však možné prejavy ochorenia aspoň zmierniť.

Americkí vedci však tvrdia, že cestou boja proti tejto choroby môže byť génová terapia. Vytvorili neškodný vírus, ktorý mozgové bunky „infikoval“ génmi, ktoré zvýšili produkciu chemikálie GABA. Tej majú pacienti s Parkinsonom výrazný nedostatok.

Na experimentálnej liečbe sa zúčastnilo 45 ľudí, ktorý náhodným výberom rozdelili do dvoch skupín. Prvej skupine pacientov vpichli do mozgu liečivý vírus, kým druhá skupina podstúpila fiktívnu operáciu, aby si mysleli, že tiež vírus dostali. Nasledujúcich šesť mesiacov lekári sledovali ich motorické funkcie. Pacientom, ktorí podstúpili génovú terapiu, sa zlepšila pohyblivosť o 23 percent. V druhej skupine sa motorické funkcie zlepšili o 12,7 percenta.

Využitie génovej terapie v praxi však ešte niekoľko rokov potrvá. Americkí vedci síce tvrdia, že táto liečba je bezpečná, no v roku 1999 zapríčinila smrť Američanky Jesse Gelsingerovej. Takisto francúzski vedci museli výskum prerušiť, pretože u niektorých ich pacientov sa vyvinula leukémia.

„Nový výskum je prísľubom do budúcnosti, potrebujeme však informácií. Zatiaľ nie je jasné aký dlhý čas bude génová terapia pacientom prospievať a či v dlhodobejšom časovom horizonte vírus vpustený do mozgu nespôsobí neželané problémy,“ uviedla pre BBC Michelle Gardnerová z organizácie Parkinsons UK.

© AUTORSKÉ PRÁVA VYHRADENÉ

Čítajte Pravdu bez reklamy

Svižnejší web a články bez rušenia. Žiadne reklamy iba za 1,50 € mesačne.

Pravda bez reklamy
debata chyba