Lieky na tieto choroby sú systémovo neudržateľné a zaťažujú zdravotnícky a liekový systém, navyše sú neúčinné, no naši pacienti k nim majú prístup. Aj tieto vyjadrenia sa šíria vo verejnom priestore o liekoch na zriedkavé choroby, no nezakladajú sa na pravde, upozorňuje Iveta Pálešová, výkonná riaditeľka Asociácie inovatívneho farmaceutického priemyslu (AIFP).
Varuje, že nejde len o neškodné tvrdenia, viaceré z nich môžu odradiť pacienta od liečby, ktorá by mu mohla zachrániť život alebo zlepšiť jeho kvalitu.
Čítajte viac Chýba vám tento nenápadný minerál? Jeho nedostatok vedie k trom vážnym chorobám
„Lieky určené pre pacientov so zriedkavým ochorením v skutočnosti tvoria na Slovensku len 5 % celkového liekového rozpočtu, čo je výrazne menej než v iných krajinách EÚ, kde sa tieto výdavky pohybujú medzi 8 až 10 percentami. Napriek vyšším výdavkom zdravotníctvo týchto krajín funguje udržateľne, pretože ich vedenie chápe hodnotu týchto investícií a kladie život pacienta na prvé miesto,“ hovorí Pálešová.
Pravdou nie je ani to, že by išlo o neúčinné lieky. Práve tento mýtus môže u pacientov, ktorým bolo zriedkavé ochorenie diagnostikované, ovplyvniť rozhodnutie, či sa budú liečiť.
„Jedna skupina sú noví pacienti, ktorým lekár predpísal nejaký liek a majú sa rozhodovať o liečbe. Povedia si: počul som, že to asi nebude fungovať, načo by som sa tým liečil. A potom je druhá skupina pacientov, ktorí sú na liečbe. Cítia sa relatívne dobre a povedia si – veď mne je dobre, možno tie lieky ani nemusím užívať. Stáva sa, že pacient neberie lieky tak, ako by mal a lekár to následne vidí vo výsledkoch,“ opisuje Pálešová s dôvetkom, že debaty o účinnosti liekov patria na akademickú pôdu. „Ale dávať do priestoru, že sú lieky neúčinné, je veľmi nebezpečné,“ zdôraznila.
Za pravdu jej dáva aj Ľudmila Podracká, prednostka Detskej kliniky Lekárskej fakulty Univerzity Komenského a Národného ústavu detských chorôb. „Je alarmujúce, že v 21. storočí musíme bojovať proti mýtom, ktoré priamo ohrozujú životy našich pacientov. Keď vo verejnom priestore opakovane zaznieva, že lieky nefungujú, rodičia chorých detí začnú pochybovať o liečbe. To je neprípustné,“ podčiarkla lekárka.
Čítajte viac Toto jedlo vám pomaly „vypína“ mozog. Vedci označili najnebezpečnejšie druhy potravín - a niektoré všetci milujeme
Zriedkavé choroby sú tie, ktoré nepostihujú viac ako 5 z 10 000 osôb. Často spôsobujú vážne zdravotné problémy, ktoré sa časom zhoršujú a môžu viesť k invalidite či ohrozovať život pacientov.
Existuje približne 7000 takýchto diagnóz a diagnostika je zväčša ťažká a zdĺhavá. V celej EÚ trpí zriedkavým ochorení zhruba 6 až 8 percent populácie (27 až 36 miliónov ľudí), na Slovensku približne 5,53 percenta, čiže 300-tisíc pacientov. Medzi zriedkavé choroby patria napríklad alkaptonúria, cystická fibróza, choroba motýlích krídel, mnohopočetný myelóm, svalová, dystrofia či spinálna svalová atrofia (SMA).
Odborníci varujú, že slovenský pacient nemajú k potrebným liekom dostatočnú dostupnosť. Zo 181 indikácií schválených Európskou liekovou agentúrou medzi rokmi 2012 až 2024 je na Slovensku hradených len 59, čo predstavuje približne jednu tretinu. A na prístup k tej najmodernejšej liečbe schválenej za posledné štyri roky majú pacienti ešte horší prístup – len 16 percent. Vo väčšine krajín EÚ je to pritom už štandardom.
„Napriek rôznym tvrdeniam, ktoré sa k nám vo verejnej diskusii dostávajú, fakty sú jasné: lieky na zriedkavé choroby fungujú, sú ekonomicky udržateľné a zachraňujú životy. Každý deň omeškania znamená zhoršenie stavu pacientov, ktorí čakajú na liečbu. Je preto najvyšší čas prestať sa opierať o mylné tvrdenia a začať dôverovať odborníkom,“ uzavrela Iveta Pálešová.
